Γονιδιακή Θεραπεία

Η γονιδιακή θεραπεία

• εφαρμόζεται μόνο στα λεμφοκύτταρα

• έχει ως στόχο να διορθώσει μια γενετική βλάβη

• αντικαθιστά πολλά μεταλλαγμένα γονίδια

• μεταβιβάζεται πάντοτε στους απογόνους

Η γονιδιακή θεραπεία εφαρμόστηκε για την αντιμετώπιση

• της κυστικής ίνωσης

• του αλφισμού

• της υπερχοληστερολαιμίας

• του συνδρόμου Down

Κατά τη γονιδιακή θεραπεία γίνεται

• αντικατάσταση του μεταλλαγμένου από το φυσιολογικό γονίδιο σε όλα τα κύτταρα ενός οργανισμού

• αντικατάσταση του μεταλλαγμένου από το φυσιολογικό γονίδιο σε συγκεκριμένα κύτταρα ενός οργανισμού

• ενσωμάτωση του φυσιολογικού γονιδίου στο γονιδίωμα των σωματικών κυττάρων όπου εμφανίζεται η βλάβη

• απενεργοποίηση του μεταλλαγμένου γονιδίου

Για να εφαρμοστεί η γονιδιακή θεραπεία ΔΕΝ απαιτείται

• η κλωνοποίηση του υπεύθυνου γονιδίου

• ο εντοπισμός των περιβαλλοντικών παραγόντων που οδήγησαν στη δημιουργία μεταλλαγμένου γονιδίου

• ο προσδιορισμός των κυττάρων που εμφανίζουν τη βλάβη

• η χρησιμοποίηση ενός κατάλληλου φορέα, συνηθέστερα ιού

Ex vivo ονομάζεται η γονιδιακή θεραπεία κατά την οποία

• τα κύτταρα τροποποιούνται έξω από τον οργανισμό και εισάγονται πάλι σ' αυτόν

• τα κύτταρα τροποποιούνται μέσα στον οργανισμό του ασθενούς

• τα κύτταρα πολλαπλασιάζονται στο εργαστήριο

• τα κύτταρα συντήκονται με αντισώματα

Η κυστική ίνωση κληρονομείται με

• φυλοσύνδετο επικρατή τύπο κληρονομικότητας

• φυλοσύνδετο υπολειπόμενο τύπο κληρονομικότητας

• αυτοσωμικό επικρατή τύπο κληρονομικότητας

• αυτοσωμικό υπολειπόμενο τύπο κληρονομικότητας

Κατά την in vivo γονιδιακή θεραπεία

• χρησιμοποιούνται μεταλλαγμένα βακτήρια ως φορείς

• τα κύτταρα τροποποιούνται έξω από τον ανθρώπινο οργανισμό

• γίνεται αντικατάσταση των μεταλλαγμένων γονιδίων

• τα φυσιολογικά γονίδια εισάγονται κατευθείαν στον οργανισμό

Για την ασθένεια που οφείλεται στην έλλειψη του ενζύμου ADA ΔΕΝ ισχύει ότι

• προκαλεί συχνά καρκίνους

• αντιμετωπίζεται με in vivo γονιδιακή θεραπεία

• ακολουθεί αυτοσωμικό υπολειπόμενο τρόπο κληρονόμησης

• αντιμετωπίζεται με γενετική τροποποίηση κυττάρων του αίματος

Για τη γονιδιακή θεραπεία της ασθένειας που οφείλεται στην έλλειψη του ενζύμου ADA ΔΕΝ χρειάζεται/ονται

• το φυσιολογικό γονίδιο που ελέγχει τη σύνθεση της ADA

• κύτταρα των επιθηλιακών κυττάρων των πνευμόνων του ασθενούς

• ιός-φορέας ο οποίος έχει καταστεί αβλαβής

• λεμφοκύτταρα του ασθενούς