Q1- Comparaison de moyennes
On cherche à évaluer l'efficacité de A par rapport à B sur un critère quantitatif X (comparaison de moyennes sur 2 groupes parallèles). Le nombre de sujets nécessaire augmente si

• La variance de X augmente

• Le risque alpha fixé pour le test de comparaison des moyennes augmente

• La puissance pour mettre en évidence une certaine différence augmente

• La différence que l'on cherche à mettre en évidence avec une certaine puissance augmente

• La valeur attendue de X dans le groupe contrôle B augmente.

Q2- Comparaison de moyennes (suite)

On cherche à évaluer l'efficacité de A par rapport à B sur un critère quantitatif X

(comparaison de moyennes sur 2 groupes parallèles).

Le nombre de sujets nécessaire augmente si

• On stratifie la randomisation sur un facteur pronostique important

• La taille des blocs augmente

• On souhaite avoir des effectifs déséquilibrés entre les 2 groupes

• On choisit une formulation unilatérale pour le test de comparaison

Q3- Trouver la valeur de z associée au risque d'erreur

Dans un essai cherchant à tester l'efficacité de A par rapport à B, un z = 1.96 correspond au

• z associé à un alpha de 5%, pour un test de formulation bilatérale

• z associé à un alpha de 2.5%, pour un test de formulation unilatérale

• z associé à un alpha de 10%, pour un test de formulation unilatérale

• z associé à une puissance de 95%

• z associé à une puissance de 97.5%

Q4- Comparaison à une valeur théorique / Comparaison entre 2 groupes

On cherche à évaluer l'efficacité de A sur une critère quantitatif X. On se propose soit de réaliser une étude où tous les patients recevront X et on comparera la moyenne observée de X à une valeur théorique (étude à un bras), soit de comparer l'efficacité de A à celle d'un traitement contrôle B, dans  un essai randomisé sur 2 groupes parallèles équilibrés (test de comparaison de 2 moyennes observées).

Quelles sont les propositions justes ?

• Toutes choses égales par ailleurs, il faut 2 fois plus de patients dans une étude à un bras que dans un essai randomisé

• Le nombre de sujets sera le même si on est intéressé par le même effet traitement et que le l'on fixe les mêmes risques

• Toutes choses égales par ailleurs, il faut 2 fois moins de patients dans une étude à un bras que dans un essai randomisé

• Toutes choses égales par ailleurs, il faut 4 fois moins de patients dans une étude à un bras que dans un essai randomisé

• Un essai randomisé est nécessaire pour pouvoir conclure à l'efficacité de A, bien qu'il nécessite plus de patients.

Q5- Taille d'effet pour un critère binaire

On compare deux traitements sur un critère binaire succès / échec. On attend une probabilité de succès de 60% dans le groupe contrôle. On est intéressé par le traitement expérimental s'il permet d'obtenir une augmentation absolue de 10% de la probabilité de succès. Traduisez la taille d'effet attendue sous H1.

• Seule l'hypothèse nulle d'égalité est à considérer dans le calcul du nombre de sujets nécessaire.

• Nombre de sujets à traiter pour éviter un échec, NST = 10

• Risque Relatif d'échec, RR = 0.86

• Risque Relatif d'échec, RR = 0.75

• Réduction Relative du Risque d'échec = 25%