فهم داء غوشيه والعلاجات الجينية

ما هو السبب الرئيسي لداء غوشيه؟

• طفرة في جين GBA

• نقص فيتامين د

• عدوى فيروسية

• نقص الحديد

ما هي الأعراض المشتركة بين جميع أنواع داء غوشيه؟

• فقدان السمع

• التعب المزمن وآلام العظام

• ارتفاع ضغط الدم

• الصداع النصفي

ما هو العلاج الذي لا يعالج الأعراض المرتبطة بالدماغ في داء غوشيه؟

• العلاج الكيميائي

• العلاج الجيني

• العلاج التعويضي بالإنزيمات

• العلاج الإشعاعي

كيف يتم توصيل الجين العامل في العلاج الجيني داخل الجسم الحي؟

• عن طريق الاستنشاق

• عن طريق ناقل فيروسي

• عن طريق الفم

• عن طريق الحقن الوريدي

ما هي الخطوة الأولى في نهج العلاج الجيني خارج الجسم الحي؟

• إزالة الخلايا الجذعية المكونة للدم

• حقن الجين في الدم

• إجراء عملية جراحية

• تناول الأدوية