ضمور العضلات الشوكي (SMA) - فهم المرض والعلاجات

ما هو ضمور العضلات الشوكي (SMA) وكيف يؤثر على الجسم؟

• مرض يصيب الجهاز الهضمي

• مرض يؤثر على الخلايا العصبية الحركية في النخاع الشوكي

• مرض يؤثر على الجهاز العصبي المركزي

• مرض يصيب الجهاز التنفسي فقط

ما هو السبب الوراثي لضمور العضلات الشوكي؟

• خلل في جين SMN2

• خلل في جين SMN1

• خلل في جين SMA2

• خلل في جين SMA1

كيف يتم توصيل الجين العامل الجديد إلى الخلايا العصبية الحركية في العلاج الجيني؟

• باستخدام العلاج الكيميائي

• عن طريق الفم

• باستخدام ناقل فيروسي

• عن طريق الحقن العضلي

ما هو دور Spinraza في علاج ضمور العضلات الشوكي؟

• يزيد من إنتاج جين SMN1

• يقلل من نشاط جين SMN2

• يقلل من إنتاج بروتين SMN

• يزيد من إنتاج بروتين SMN من جين SMN2

ما هو الهدف من الجهود المستمرة للباحثين في مجال ضمور العضلات الشوكي؟

• تطوير علاجات كيميائية

• التركيز فقط على Spinraza

• إيقاف جميع الأبحاث

• تطوير علاجات جينية جديدة