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WorksheetsQuiz sobre Terapia Gênica
Total questions: 52
Worksheet time: 27mins
O que é terapia gênica?
Técnica médica avançada que corrige ou substitui genes defeituosos para tratar doenças.
Método de diagnóstico de doenças infecciosas.
Técnica de clonagem de células humanas.
Tratamento baseado apenas em medicamentos sintéticos.
Qual é o foco principal da terapia gênica?
Tratamento de doenças de origem genética que antes não tinham cura efetiva.
Prevenção de doenças infecciosas.
Melhora do desempenho esportivo.
Redução de sintomas de doenças virais.
Quando foram realizados os primeiros ensaios clínicos de terapia gênica?
1990
1980
2000
1975
Qual foi a primeira doença tratada com terapia gênica em 1990?
ADA-SCID
Diabetes tipo 1
Hemofilia
Fibrose cística
O que caracteriza a doença ADA-SCID, tratada no primeiro caso de terapia gênica?
Afeta severamente a imunidade devido à alteração do gene produtor da enzima adenosina-desaminase
Causa cegueira progressiva
Provoca anemia falciforme
Afeta o sistema nervoso central
Quando a Anvisa aprovou a primeira terapia gênica no Brasil?
Agosto de 2020
Janeiro de 2015
Dezembro de 2018
Março de 2022
Para qual condição foi aprovada a primeira terapia gênica no Brasil?
Deficiência visual específica
Diabetes tipo 2
Leucemia
Doença de Alzheimer
Após a aprovação inicial, para qual outra condição foi aprovada a terapia gênica no Brasil?
Atrofia muscular espinhal (AME)
Fibrose cística
Doença de Huntington
Esclerose múltipla
Qual foi o primeiro medicamento aprovado pela Anvisa para terapia gênica no Brasil?
Luxturna®
Zolgensma®
Spinraza®
Hemlibra®
Para qual condição o medicamento Luxturna® é indicado?
Distrofias hereditárias da retina causadas por mutação do gene RPE65
Atrofia muscular espinhal
Leucemia mieloide aguda
Fibrose cística
Como o Luxturna® é administrado?
Por injeção sub-retiniana
Por via oral
Por infusão intravenosa
Por aplicação tópica
O medicamento Zolgensma® é utilizado para tratar qual doença?
Atrofia muscular espinhal
Distrofia da retina
Diabetes tipo 1
Hemofilia
A partir de que idade o Zolgensma® é liberado para crianças?
Até 6 meses de idade
A partir de 2 anos
A partir de 1 ano
Até 12 meses de idade
Quando o Zolgensma® passou a ser oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS)?
Em dezembro de 2022
Em janeiro de 2020
Em março de 2021
Em julho de 2019
O que o Zolgensma® fornece para o tratamento da doença?
Cópia funcional do gene para produção da proteína alterada
Anticorpos monoclonais
Vacina de vírus inativado
Hormônio sintético
Qual foi o primeiro registro de terapia gênica com células T CAR no Brasil aprovado pela Anvisa?
Kymriah® (2022)
Carvykti® (2022)
Yescarta® (2022)
Nexavar® (2021)
Para qual faixa etária o Kymriah® (2022) é indicado no tratamento de leucemia linfoblástica aguda de células B?
Até 25 anos
Até 18 anos
Apenas adultos acima de 60 anos
Todas as idades
Yescarta® (2022) foi aprovado para o tratamento de qual tipo de câncer?
Linfoma de grandes células B
Leucemia linfoblástica aguda
Mieloma múltiplo
Carcinoma hepatocelular
Por que é importante garantir a entrega funcional do gene nas células-alvo durante a terapia gênica?
Para garantir que o gene será funcionalmente ativo após sua inserção
Para aumentar a quantidade de DNA no corpo
Para evitar a expressão do gene em todos os tecidos
Para eliminar todas as células anômalas do corpo
O que significa expressão tecido-específica na terapia gênica?
Modificar o gene apenas no tecido ou órgão onde sua expressão é fundamental
Expressar todos os genes em todos os tecidos do corpo
Corrigir todas as doenças genéticas de uma vez
Garantir que o gene seja ativo em todas as células do corpo
O que caracteriza a terapia de células somáticas?
A modificação do gene se restringe ao tecido-alvo do paciente tratado.
O gene modificado é introduzido no gameta.
O transgene é herdado nas próximas gerações.
Foi banida por muitos governos.
Por que a terapia de linhagem germinativa foi banida por muitos governos?
Devido a questões éticas.
Por não ser eficaz.
Por ser aceita pela comunidade científica.
Por não modificar genes.
Qual das opções a seguir é um exemplo de célula somática?
Célula muscular
Espermatozoide
Óvulo
Zigoto
Na terapia de linhagem germinativa, o gene modificado é introduzido em qual estágio?
No gameta, zigoto ou primeiras fases do embrião
Apenas em células sanguíneas
Somente em células neuronais
Em tecidos adultos já diferenciados
Qual é uma diferença importante entre a terapia de células somáticas e a terapia de linhagem germinativa?
A terapia de células somáticas não é herdada pelas próximas gerações.
A terapia de linhagem germinativa é bem aceita por autoridades regulatórias.
A terapia de células somáticas modifica o DNA de todos os descendentes.
A terapia de linhagem germinativa é restrita ao tecido-alvo do paciente.
O que caracteriza a terapia gênica do tipo "in vivo"?
Genes entregues diretamente no corpo.
Células modificadas em laboratório e reintroduzidas.
Uso exclusivo de CRISPR.
Apenas silenciamento gênico.
Qual das alternativas corresponde à definição de terapia gênica "ex vivo"?
Genes entregues diretamente no corpo.
Células modificadas em laboratório e reintroduzidas.
Substituição gênica apenas.
Imunoterapia sem modificação genética.
Qual das opções abaixo NÃO é uma técnica de modificação utilizada em terapia gênica?
Substituição gênica
Silenciamento gênico
Edição genômica (CRISPR, TALENs)
Transplante de órgãos
Sobre a imunoterapia CAR-T, qual afirmação está correta?
É uma técnica de silenciamento gênico.
Apresenta taxa de remissão de 87% em certos tipos de câncer.
É usada apenas para doenças infecciosas.
Não envolve modificação genética.
Qual das alternativas abaixo é um exemplo de técnica de edição genômica mencionada no material?
CRISPR
PCR
ELISA
Western Blot
O que caracteriza a terapia gênica ex vivo?
As células são retiradas do paciente, tratadas com o transgene em cultura e depois reintroduzidas.
O gene exógeno é transferido diretamente no corpo do paciente.
É utilizada apenas para doenças musculares.
O tratamento ocorre exclusivamente fora do corpo e nunca retorna ao paciente.
Para quais doenças a terapia ex vivo é mais indicada?
Doenças hematológicas, como talassemias e anemia falciforme.
Distrofia muscular de Duchenne.
Fibrose cística.
Doenças neurodegenerativas.
Como é realizada a terapia gênica in vivo?
O gene exógeno é transferido diretamente no gene-alvo dentro do corpo do paciente.
As células são retiradas, modificadas e depois reintroduzidas.
O tratamento é feito apenas em laboratório.
Apenas células-tronco são utilizadas.
Qual das seguintes características é considerada ideal para um vetor?
Capacidade de acomodar um transgene grande
Capacidade de induzir reação imune ao hospedeiro
Alto custo de produção
Dificuldade de manipulação
Por que é importante que um vetor tenha baixo custo?
Para facilitar sua produção e aplicação em larga escala
Para aumentar a toxicidade do vetor
Para dificultar a manipulação do vetor
Para induzir reação imune ao hospedeiro
Uma das características ideais de um vetor é:
Fácil produção e manipulação
Induzir reação imune ao hospedeiro
Ser tóxico
Expressão gênica de curto prazo
O que significa um vetor ser direcionado para tipos específicos de células?
Pode atuar apenas em células selecionadas
Pode atuar em qualquer célula indiscriminadamente
Induz toxicidade em todas as células
Garante expressão gênica apenas a curto prazo
Por que é importante que um vetor não seja tóxico?
Para não causar danos ao organismo hospedeiro
Para aumentar a resposta imune do hospedeiro
Para dificultar a produção do vetor
Para garantir expressão gênica de curto prazo
Qual das opções abaixo NÃO é uma característica ideal para um vetor?
Induzir reação imune ao hospedeiro
Baixo custo
Fácil produção e manipulação
Garante expressão gênica a longo prazo
O que é feito nos vetores virais para garantir a entrega segura de genes?
Os genes do vírus são retirados e é inserido o gene terapêutico.
O vírus é destruído completamente.
O vírus é multiplicado no organismo.
Os genes do vírus são duplicados.
Qual é a eficiência dos vetores virais em certos tecidos, segundo o material?
Até 90%
Até 50%
Até 10%
Até 30%
Qual é o objetivo das técnicas de direcionamento em vetores de entrega?
Entrega específica em órgãos-alvo e redução de efeitos sistêmicos indesejados.
Aumentar a resposta imune.
Multiplicar o vírus no organismo.
Reduzir a eficiência dos vetores.
Qual é o papel dos vetores virais na terapia gênica?
Permitir a inserção de material genético de interesse nas células-alvo.
Destruir diretamente as células doentes.
Aumentar a produção de anticorpos sem modificar o DNA.
Impedir a entrada de qualquer material genético nas células.
O que acontece após a modificação genética promovida pela terapia gênica?
A produção de proteínas pelas células é alterada.
As células deixam de se multiplicar.
O sistema imunológico é completamente suprimido.
A célula passa a produzir apenas anticorpos.
Qual é um dos possíveis resultados da resposta terapêutica na terapia gênica?
Diminuição da manifestação da doença.
Aumento da resistência a antibióticos.
Destruição total das células saudáveis.
Redução da produção de proteínas essenciais.
Como os vetores virais podem ser utilizados em vacinas?
Servindo na expressão e apresentação de antígenos patogênicos para induzir resposta imune.
Destruindo diretamente os vírus presentes no organismo.
Aumentando a produção de glóbulos vermelhos.
Impedindo a entrada de qualquer vírus no corpo.
Em que ano o sistema CRISPR-Cas9, adaptado de um sistema imune bacteriano natural, foi identificado?
2012
2005
1999
2018
Como funciona o mecanismo do CRISPR-Cas9?
Como uma "tesoura molecular" guiada por RNA para cortar DNA em locais específicos
Como um laser que destrói células doentes
Como um vírus que insere genes aleatórios
Como uma proteína que apenas copia o DNA
Quais são alguns dos desafios atuais do uso do CRISPR-Cas9?
Entrega eficiente ao núcleo celular e resposta imune
Falta de precisão na leitura do RNA
Dificuldade em identificar proteínas
Aumento da produção de energia celular
O que são respostas imunológicas na terapia gênica?
Reações do sistema imune contra os vetores utilizados na terapia
Aumento da expressão gênica
Redução do material genético transportado
Modificações genéticas em locais não-alvo
Quais são os principais desafios enfrentados pela terapia gênica atualmente?
Falta de conhecimento sobre genética básica
Dificuldade em encontrar voluntários para os estudos clínicos
Limitações na entrega eficiente do material genético às células-alvo
Alto custo dos nanocarreadores disponíveis no mercado
Qual é o papel dos vetores virais na terapia gênica?
Proteger as células-alvo da terapia gênica
Facilitar a integração do material genético no genoma das células-alvo
Causar mutações genéticas indesejadas
Inativar os genes terapêuticos introduzidos no paciente
