Enfermedades Mortales

¿Podremos algún día "borrar" las enfermedades más mortales del ser humano?

La búsqueda para entender cómo funcionan nuestros genes comenzó seriamente a mediados del siglo XIX cuando un biólogo y monje llamado Gregor Johan Mendel llegó a una sorprendente conclusión sobre las características de las plantas. Después de cruzar una planta de guisante de flores púrpuras con una de flores blancas, encontró que todos los descendientes resultantes eran de color púrpura. Sin embargo, notó que la tercera generación produjo descendientes de ambos colores. Esto reveló que una característica como el color puede ser heredada, con un rasgo más dominante que el otro. De cierta forma, Mendel descubrió lo que los genes hacían, pero no supo lo que eran ni qué aspecto tenían. Este conocimiento llegó mucho más tarde. Fue en el siguiente siglo cuando se descubrió la estructura del ADN. Basándose en el trabajo de Rosalind Franklin y Maurice Wilkins, en 1953 James Watson y Francis Crick concluyeron que nuestro ADN se forma en una doble hélice. Este fue un enorme avance. Conocer esta estructura ayudó a desvelar más secretos. Cuando el ADN se replica, esta hélice se divide en dos, se "descomprime". Esto significa que pueden introducirse mutaciones a medida que nuestras células se dividen. Incluso un pequeño error genético puede causar una enfermedad devastadora. En otras palabras, el exclusivo libro de las letras que nos forman puede ser impreso o reescrito con errores. Pero ahora tenemos las herramientas -incluida la capacidad para analizar grandesseries de datos-tanto para leer nuestro libro de forma más rápida y barata como para corregirlo. Edición de genes Comencemos con la gente que está interesada en hacer estas correcciones. Los científicos ahora son capaces de editar genes de organismos. La edición genética ya ha sido utilizada para algunas enfermedades devastadoras con enorme éxito. Sin embargo, es un proceso a menudo largo y costoso. Hace solo cinco años una forma de edición genética fue descubierta. Se llamaba CRISPR Cas9 o CRISPR. En términos simples, CRISPR utiliza "tijeras moleculares" para alterar una cadena de ADN, ya sea eliminándola, reemplazándola o corrigiéndola. Esta se utiliza ahora en laboratorios en todo el mundo, que alteran y manipulan los genes de plantas y animales con la idea de que pronto se pueda utilizar esta técnica en enfermedades humanas. "La cuestión que interesa mucho al público es la posibilidad de usar la edición genética CRISPR para propósitos terapéuticos", afirma el profesor Robin Ali, de la Sociedad Europea para TerapiaGenética y Celular. Esto puede ocurrir en la próxima década si los estudios preliminares muestran avances. Los primeros ensayos humanos ya están realizándose en China y han sido aprobados en Estados Unidos. En estos ensayos se inyectaron a los pacientes células modificadas que primero fueron extraídas, en lugar de editar directamente las células dentro del paciente. Si las células fueran directamente modificadas dentro del organismo, muchos más trastornos genéticos podrían ser tratados. Enfermedades incurables Aun así, los científicos siguen entusiasmados con esta tecnología, porque podría ofrecer terapias efectivas para enfermedades que actualmente no pueden curarse, como la enfermedad de Huntington y la fibrosis quística. En teoría, la CRISPR podría ofrecer tratamientos rápidos, que tomarían días o semanas en lugar de meses. "Hay muy pocos ejemplos en los que una nueva tecnología se ha extendido en laboratorios a lo largo del mundo, donde está siendo implementada para hacer algo que antes era extremadamente difícil hacer", afirma el profesor Ali. El uso de la CRISPR, sin embargo, no será "instantáneo", advierte. Tomará varios años para que la tecnología pueda ser usada clínicamente. Intellia Therapeutics es una de varias compañías que están desarrollando esta tecnología para usarla en humanos. El presidente ejecutivo de la empresa, Nessan Bermingham, cree que la CRISPR tiene el potencial de revolucionar completamente la atención a la salud. La esperanza es que esta pueda atacar tanto enfermedades causadas por un solo gen defectuoso como enfermedades causadas por más de una mutación genética. "Esta tecnología podría permitir dirigirnos a múltiples regiones del ADN al mismo tiempo", asegura Bermingham. Explica que Intelli

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